3

Прямое введение CRISPR в кровь помогло вылечить генетическое заболевание

28 июня 2021
Фото аватара
28.06.2021
10156
1 минута на чтение
Прямое введение CRISPR в кровь помогло вылечить генетическое заболевание

Технология генного редактирования CRISPR/Cas9, используемая в науке для удаления и замещения разделов ДНК в клетках, помогла в лечении генетического заболевания. Команду специалистов в данной работе возглавила профессор Джулиана Гиллмор из Университетского колледжа Лондона.

Экспериментальное лечение применили против заболевания, известного как транстиретиновый амилоидоз, которое способно быстро разрушать нервы и другие ткани в организме страдающего им человека – и все из-за одного деформированного белка. 

В рамках исследования, ученые ввели шестерым пациентам-волонтерам миллиарды наночастиц, содержащих инструкции для поиска целевого гена в необходимых клетках и его последующего редактирования при помощи CRISPR/Cas9. В данном случае речь шла о клетках печени. Эти наночастицы были поглощены пораженной печенью и таким образом смогли отредактировать ген, остановив производство вредоносного белка.

Спустя несколько недель после проведения процедуры уровень деформированного белка значительно снизился, особенно у пациентов, получивших более крупные дозы наночастиц.

Джон Леонард, генеральный директор организации, спонсирующей исследование:

Это первый случай, в котором CRISPR/Cas9 была введена напрямую в кровеносную систему. Другие словами, это было системное введение, при помощи которого мы достигли ткани, расположенной далеко от места введения, и смогли отредактировать гены, непосредственно вызывающие заболевание.

Одним из добровольцев был Патрик Доэрти из Ирландии – его болезнь поразила полтора года назад. До того он часто отправлялся в походы по Гималаям или Испании. Однако из-за заболевания у него появилась одышка – даже когда он просто гулял по холмам вблизи дома. Затем он выяснил, что его жизни угрожает тот же самый недуг, из-за которого скончался его отец. Узнав об экспериментальном лечении, Доэрти тут же записался на него.

В то же время этот метод генного редактирования может быть применен для лечения больных ненаследственной формой амилоидоза. Однако для обеспечения безопасности метода и высокой степени его эффективности специалистам необходимо применить его к большему количеству пациентов.

Вдобавок успех данного исследования открывает новые горизонты по части использования CRISPR/Cas9. Считается, что его можно применять в лечении заболеваний сердца, мозга (включая болезнь Альцгеймера) или даже для лечения мышечной дистрофии.

 

Статьи

The Lord of the Rings Online: история самого профессионального фанфика. Часть первая 29
0
26984
The Lord of the Rings Online: история самого профессионального фанфика. Часть вторая

Как развивалась игра? Из-за чего случился массовый отток пользователей? Как игра будет конкурировать с проектом Amazon? И с чего начать, если захочется поиграть?

Комикс: Космическая опера 2
0
49465
Комикс: Космическая опера

И правда, что смотреть жителям мира, где сама жизнь — шоу?

Брайан Стейвли «Присягнувшая Черепу». Путь жрицы смерти
0
99328
Брайан Стейвли «Присягнувшая Черепу». Путь жрицы смерти

Фэнтезийная авантюра из мира «Хроник Нетёсанного трона»

«Последнее путешествие “Деметра”» — самый скучный фильм о Дракуле 4
0
164726
«Последнее путешествие “Деметра”» — самый скучный фильм о Дракуле

После полноценного фильма о том, как граф Дракула путешествует на корабле, ждем спин-оффы «Дракула покупает дом в Лондоне» и «Выходные Дракулы».

Черновик 1047
0
187924
Комикс: Свой среди чужих

Осторожно, папа, вдруг он и биологами питается!

The Lord of the Rings Online: история самого профессионального фанфика. Часть первая 34
0
228927
The Lord of the Rings Online: история самого профессионального фанфика. Часть первая

Поклонники вселенной Толкина и «Властелина Колец Онлайн» признаются в любви к игре и рассказывают, как разработчики игры боролись за неприкосновенность мира и «женили» мифологию с MMO-механиками.

Собираемся на палубе говорить про One Piece от Netflix в 97-м выпуске подкаста
0
439762
Собираемся на палубе говорить про One Piece от Netflix в 97-м выпуске подкаста

Слышите залихватский смех? Это свои пиратские байки уже травят Олег Поторокин, Дмитрий Шепелев, Артем Дубровский и Сергей Мангасаров.

Сериал «Кибердеревня»: «Байки из Петли» у нас дома
0
290718
Сериал «Кибердеревня»: «Байки из Петли» у нас дома

Каким получился сериал «Кибердеревня», снятый по вирусному ролику с YouTube.

Спецпроекты

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: