3

Прямое введение CRISPR в кровь помогло вылечить генетическое заболевание

28 июня 2021
28.06.2021
9637
2 минуты на чтение
Прямое введение CRISPR в кровь помогло вылечить генетическое заболевание

Технология генного редактирования CRISPR/Cas9, используемая в науке для удаления и замещения разделов ДНК в клетках, помогла в лечении генетического заболевания. Команду специалистов в данной работе возглавила профессор Джулиана Гиллмор из Университетского колледжа Лондона.

Экспериментальное лечение применили против заболевания, известного как транстиретиновый амилоидоз, которое способно быстро разрушать нервы и другие ткани в организме страдающего им человека – и все из-за одного деформированного белка. 

В рамках исследования, ученые ввели шестерым пациентам-волонтерам миллиарды наночастиц, содержащих инструкции для поиска целевого гена в необходимых клетках и его последующего редактирования при помощи CRISPR/Cas9. В данном случае речь шла о клетках печени. Эти наночастицы были поглощены пораженной печенью и таким образом смогли отредактировать ген, остановив производство вредоносного белка.

Спустя несколько недель после проведения процедуры уровень деформированного белка значительно снизился, особенно у пациентов, получивших более крупные дозы наночастиц.

Джон Леонард, генеральный директор организации, спонсирующей исследование:

Это первый случай, в котором CRISPR/Cas9 была введена напрямую в кровеносную систему. Другие словами, это было системное введение, при помощи которого мы достигли ткани, расположенной далеко от места введения, и смогли отредактировать гены, непосредственно вызывающие заболевание.

Одним из добровольцев был Патрик Доэрти из Ирландии – его болезнь поразила полтора года назад. До того он часто отправлялся в походы по Гималаям или Испании. Однако из-за заболевания у него появилась одышка – даже когда он просто гулял по холмам вблизи дома. Затем он выяснил, что его жизни угрожает тот же самый недуг, из-за которого скончался его отец. Узнав об экспериментальном лечении, Доэрти тут же записался на него.

В то же время этот метод генного редактирования может быть применен для лечения больных ненаследственной формой амилоидоза. Однако для обеспечения безопасности метода и высокой степени его эффективности специалистам необходимо применить его к большему количеству пациентов.

Вдобавок успех данного исследования открывает новые горизонты по части использования CRISPR/Cas9. Считается, что его можно применять в лечении заболеваний сердца, мозга (включая болезнь Альцгеймера) или даже для лечения мышечной дистрофии.

 

Оставляя комментарии на сайте «Мира фантастики», я подтверждаю, что согласен с пользовательским соглашением Сайта.

Статьи

«Та, что стала Солнцем»: драматичное фэнтези, вдохновленное историей Китая
0
19603
«Та, что стала Солнцем»: император Китая, вы женщина?

Главный герой основан на реальной личности — первый император династии Мин, бывший крестьянин и монах, возглавивший восстание против монголов.

«Добыча»: правильный Хищник против настоящих индейцев
0
72696
«Добыча»: правильный Хищник против настоящих индейцев

Охотничьи хитрости, кровавые битвы, и в кои-то веки достаточно внимания уделено самому яутжа.

Мир фантастики №225 (август 2022) 5
0
104203
Мир фантастики №225 (август 2022)

Длинные статьи во всех проявлениях.

Женщина-Халк
0
117969
Женщина-Халк: Красота и страшная сила

Адвокат, член Мстителей и Фантастической четвёрки, сестра Брюса Беннера.

Фриц Лейбер «Черный гондольер». Неполиткорректная фантастика полузабытого классика
0
164523
Фриц Лейбер «Черный гондольер». Неполиткорректная фантастика полузабытого классика

Мистика и хоррор от одного из столпов «золотого века».

Ностальгируем по старым добрым сериалам в 51-м выпуске подкаста
0
362851
Ностальгируем по старым добрым сериалам в 51-м выпуске Фантастического подкаста

Скорее включайте телевизоры и подпевайте мелодии из заставки!

«Песочный человек»: дождались чуда или нет? 10
0
196652
«Песочный человек»: дождались чуда или нет?

Удачно ли Люциферу и Константину сменили пол, и чего сериалу больше всего не хватает.

Комикс «Множество смертей Лейлы Старр»: как Смерть однажды уволили 4
0
288663
Комикс «Множество смертей Лейлы Старр»: как Смерть однажды уволили

Философская мифологическая история в духе Геймана, которая учит ценить жизнь и не бояться смерти.

Спецпроекты

Top.Mail.Ru

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: