3

Прямое введение CRISPR в кровь помогло вылечить генетическое заболевание

28 июня 2021
28.06.2021
8058
1 минута на чтение
Прямое введение CRISPR в кровь помогло вылечить генетическое заболевание

Технология генного редактирования CRISPR/Cas9, используемая в науке для удаления и замещения разделов ДНК в клетках, помогла в лечении генетического заболевания. Команду специалистов в данной работе возглавила профессор Джулиана Гиллмор из Университетского колледжа Лондона.

Экспериментальное лечение применили против заболевания, известного как транстиретиновый амилоидоз, которое способно быстро разрушать нервы и другие ткани в организме страдающего им человека – и все из-за одного деформированного белка. 

В рамках исследования, ученые ввели шестерым пациентам-волонтерам миллиарды наночастиц, содержащих инструкции для поиска целевого гена в необходимых клетках и его последующего редактирования при помощи CRISPR/Cas9. В данном случае речь шла о клетках печени. Эти наночастицы были поглощены пораженной печенью и таким образом смогли отредактировать ген, остановив производство вредоносного белка.

Спустя несколько недель после проведения процедуры уровень деформированного белка значительно снизился, особенно у пациентов, получивших более крупные дозы наночастиц.

Джон Леонард, генеральный директор организации, спонсирующей исследование:

Это первый случай, в котором CRISPR/Cas9 была введена напрямую в кровеносную систему. Другие словами, это было системное введение, при помощи которого мы достигли ткани, расположенной далеко от места введения, и смогли отредактировать гены, непосредственно вызывающие заболевание.

Одним из добровольцев был Патрик Доэрти из Ирландии – его болезнь поразила полтора года назад. До того он часто отправлялся в походы по Гималаям или Испании. Однако из-за заболевания у него появилась одышка – даже когда он просто гулял по холмам вблизи дома. Затем он выяснил, что его жизни угрожает тот же самый недуг, из-за которого скончался его отец. Узнав об экспериментальном лечении, Доэрти тут же записался на него.

В то же время этот метод генного редактирования может быть применен для лечения больных ненаследственной формой амилоидоза. Однако для обеспечения безопасности метода и высокой степени его эффективности специалистам необходимо применить его к большему количеству пациентов.

Вдобавок успех данного исследования открывает новые горизонты по части использования CRISPR/Cas9. Считается, что его можно применять в лечении заболеваний сердца, мозга (включая болезнь Альцгеймера) или даже для лечения мышечной дистрофии.

 

Оставляя комментарии на сайте «Мира фантастики», я подтверждаю, что согласен с пользовательским соглашением Сайта.

Статьи

Читаем книгу: «Магия Терри Пратчетта»
0
410
Читаем книгу: «Магия Терри Пратчетта»

В этом фрагменте описывается, как писатель начал высмеивать популярные клише. Пратчетт не ограничивался, скажем, только «Властелином колец» — досталось и «Звёздным войнам»!

KeyForge
0
8425
Кузницы & Ключи. Карточная игра KeyForge

Карточная игра с уникальными колодами и странными названиями карт.

Ирина Итиль б
0
59727
Ирина Итиль «Троллиха»

О том, что Мухобойку звали Наташей, никто не вспоминал. Но она не обижалась, потому что знала секрет: ее мамой была фея, которая оставила в наследство волшебное колечко.

Космические станции 12
0
122739
Космические станции, орбитальные города: смелые проекты из прошлого и будущего

Одни считают, что надо строить полноценные колонии типа «Стэнфордского тора». Другие говорят, что станции только пожирают ресурсы, а нам нужно сразу осваивать Луну и лететь на Марс.

«Круиз по джунглям». Ретро-приключение со Скалой и гомофобией
0
162693
«Круиз по джунглям». Ретро-приключение со Скалой и гомофобией

Дуэйн Джонсон отплывает в дебри Амазонки в поисках древнего сокровища — но обнаруживает только устаревшие штампы и шутки.

Кадзуо Исигуро «Клара и Солнце»: история игрушки, далёкая от диснеевских традиций
0
351998
Кадзуо Исигуро «Клара и Солнце»: история игрушки, далёкая от диснеевских традиций

Притча о взрослении в обёртке социальной фантастики

Долгий Хэллоуин» — один из лучших комиксов о Бэтмене. Почему? 6
0
236720
«Долгий Хэллоуин» — комикс, вдохновивший Нолана

Комикс, который и спустя четверть века читается с огромным интересом.

Читаем книгу: «Возвращение „Пионера“» Шамиля Идиатуллина
0
287416
Читаем книгу: «Возвращение „Пионера“» Шамиля Идиатуллина

Ностальгический сай-фай, рассказывающий историю путешествиях подростков из 1985-го года в 2021-й.

Спецпроекты

Top.Mail.Ru

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: