3

Прямое введение CRISPR в кровь помогло вылечить генетическое заболевание

28 июня 2021
Avatar photo
28.06.2021
10016
1 минута на чтение
Прямое введение CRISPR в кровь помогло вылечить генетическое заболевание

Технология генного редактирования CRISPR/Cas9, используемая в науке для удаления и замещения разделов ДНК в клетках, помогла в лечении генетического заболевания. Команду специалистов в данной работе возглавила профессор Джулиана Гиллмор из Университетского колледжа Лондона.

Экспериментальное лечение применили против заболевания, известного как транстиретиновый амилоидоз, которое способно быстро разрушать нервы и другие ткани в организме страдающего им человека – и все из-за одного деформированного белка. 

В рамках исследования, ученые ввели шестерым пациентам-волонтерам миллиарды наночастиц, содержащих инструкции для поиска целевого гена в необходимых клетках и его последующего редактирования при помощи CRISPR/Cas9. В данном случае речь шла о клетках печени. Эти наночастицы были поглощены пораженной печенью и таким образом смогли отредактировать ген, остановив производство вредоносного белка.

Спустя несколько недель после проведения процедуры уровень деформированного белка значительно снизился, особенно у пациентов, получивших более крупные дозы наночастиц.

Джон Леонард, генеральный директор организации, спонсирующей исследование:

Это первый случай, в котором CRISPR/Cas9 была введена напрямую в кровеносную систему. Другие словами, это было системное введение, при помощи которого мы достигли ткани, расположенной далеко от места введения, и смогли отредактировать гены, непосредственно вызывающие заболевание.

Одним из добровольцев был Патрик Доэрти из Ирландии – его болезнь поразила полтора года назад. До того он часто отправлялся в походы по Гималаям или Испании. Однако из-за заболевания у него появилась одышка – даже когда он просто гулял по холмам вблизи дома. Затем он выяснил, что его жизни угрожает тот же самый недуг, из-за которого скончался его отец. Узнав об экспериментальном лечении, Доэрти тут же записался на него.

В то же время этот метод генного редактирования может быть применен для лечения больных ненаследственной формой амилоидоза. Однако для обеспечения безопасности метода и высокой степени его эффективности специалистам необходимо применить его к большему количеству пациентов.

Вдобавок успех данного исследования открывает новые горизонты по части использования CRISPR/Cas9. Считается, что его можно применять в лечении заболеваний сердца, мозга (включая болезнь Альцгеймера) или даже для лечения мышечной дистрофии.

 

Статьи

Марта Уэллс «Телеметрия беглецов». Кибернетический Шерлок Холмс
0
37358
Марта Уэллс «Телеметрия беглецов». Кибернетический Шерлок Холмс

Расследование убийства в глубинах космоса.

Читаем книгу «Орбита смерти» — фантастический триллер от астронавта Криса Хэдфилда
0
73357
Читаем книгу «Орбита смерти» — фантастический триллер от астронавта Криса Хэдфилда

Эпизод, в котором члены миссии «Аполлон-18» узнают, что во время полета их ждут совсем не те задачи, на которые они изначально рассчитывали.

«Гарри Поттер»: все фильмы от худшего к лучшему 14
0
135889
«Гарри Поттер»: все фильмы от худшего к лучшему

Рейтинг получился немного предсказуемым, зато честным.

Сериал «The Last of Us»: драма, а не парк аттракционов 5
0
184791
Сериал The Last of Us: драма, а не парк аттракционов

Сериал хороший, но мемасиков не будет

Мир фантастики №232 (март 2023) 2
0
266221
Мир фантастики №232 (март 2023)

Номер памяти Александра Ремизова.

Сэмюел Дилэни «Повести Невериона». Хроники магической земли
0
239362
Сэмюел Дилэни «Повести Невериона». Хроники магической земли

Нестандартное фэнтези, напоминающее трактат о сути бытия.

Обсуждаем все части «Героев Меча и Магии» в 71-м выпуске «Фантастического подкаста» 1
0
435710
Обсуждаем все части «Героев Меча и Магии» в 71-м выпуске «Фантастического подкаста»

Строй Капитолий на первой неделе!

Лавкрафт: общительный аристократ и прекрасный любовник. Что мы узнали из книги «Я — Провиденс»
0
294642
Лавкрафт: общительный аристократ и прекрасный любовник. Что мы узнали из книги «Я — Провиденс»

Что нового можно узнать из книги С. Т. Джоши. и какие мифы она развенчивает.

Спецпроекты

Top.Mail.Ru

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: