3

Прямое введение CRISPR в кровь помогло вылечить генетическое заболевание

28 июня 2021
Avatar photo
28.06.2021
9885
1 минута на чтение
Прямое введение CRISPR в кровь помогло вылечить генетическое заболевание

Технология генного редактирования CRISPR/Cas9, используемая в науке для удаления и замещения разделов ДНК в клетках, помогла в лечении генетического заболевания. Команду специалистов в данной работе возглавила профессор Джулиана Гиллмор из Университетского колледжа Лондона.

Экспериментальное лечение применили против заболевания, известного как транстиретиновый амилоидоз, которое способно быстро разрушать нервы и другие ткани в организме страдающего им человека – и все из-за одного деформированного белка. 

В рамках исследования, ученые ввели шестерым пациентам-волонтерам миллиарды наночастиц, содержащих инструкции для поиска целевого гена в необходимых клетках и его последующего редактирования при помощи CRISPR/Cas9. В данном случае речь шла о клетках печени. Эти наночастицы были поглощены пораженной печенью и таким образом смогли отредактировать ген, остановив производство вредоносного белка.

Спустя несколько недель после проведения процедуры уровень деформированного белка значительно снизился, особенно у пациентов, получивших более крупные дозы наночастиц.

Джон Леонард, генеральный директор организации, спонсирующей исследование:

Это первый случай, в котором CRISPR/Cas9 была введена напрямую в кровеносную систему. Другие словами, это было системное введение, при помощи которого мы достигли ткани, расположенной далеко от места введения, и смогли отредактировать гены, непосредственно вызывающие заболевание.

Одним из добровольцев был Патрик Доэрти из Ирландии – его болезнь поразила полтора года назад. До того он часто отправлялся в походы по Гималаям или Испании. Однако из-за заболевания у него появилась одышка – даже когда он просто гулял по холмам вблизи дома. Затем он выяснил, что его жизни угрожает тот же самый недуг, из-за которого скончался его отец. Узнав об экспериментальном лечении, Доэрти тут же записался на него.

В то же время этот метод генного редактирования может быть применен для лечения больных ненаследственной формой амилоидоза. Однако для обеспечения безопасности метода и высокой степени его эффективности специалистам необходимо применить его к большему количеству пациентов.

Вдобавок успех данного исследования открывает новые горизонты по части использования CRISPR/Cas9. Считается, что его можно применять в лечении заболеваний сердца, мозга (включая болезнь Альцгеймера) или даже для лечения мышечной дистрофии.

 

Оставляя комментарии на сайте «Мира фантастики», я подтверждаю, что согласен с пользовательским соглашением Сайта.

Статьи

«Сказки Гамаюн 2»: в следующих сериях 1
0
58243
«Сказки Гамаюн 2»: в следующих сериях

Второй том не следует печальной традиции некоторых сиквелов и качественно ничем не уступает первому.

«Андор», сезон 1. Как мрачный шпионский триллер перевернул наше представление о «Звёздных войнах»? 8
0
64041
«Андор», сезон 1. Как мрачный шпионский триллер перевернул наше представление о «Звёздных войнах»?

Новое прочтение «Звёздных войн»: никаких джедаев и пришельцев, только психологическая драма и закоулки космо-Лондона.

Чем закончились «Ходячие мертвецы» и что ждёт их вселенную 22
0
130889
Чем закончились «Ходячие мертвецы» и что ждёт их вселенную

Рассказываем историю сериала, говорим о том, чем он кончился (спойлеры!), и об отличиях от комикса.

Обзор Evil West: дикая, дикая категория Б 5
0
195092
Обзор Evil West. Дикая, дикая категория Б

Бюджетная God of War про Ван Хельсинга

1899 вопросов — и ни одного ответа. Стоит ли смотреть новый сериал от создателей «Тьмы» 5
0
260500
1899 вопросов — и ни одного ответа. Стоит ли смотреть новый сериал от создателей «Тьмы»

Кому сериал понравится, а кто будет в ярости? И правда ли, что его украли из какого-то комикса?

Что почитать из фантастики? Книжные новинки мая 2022 7
0
297862
Анна Старобинец «Лисьи Броды». Магическая история о любви и верности ей

Детективный магреализм с философией и романтикой.

«Стражи Галактики: Праздничный спецвыпуск»: Санте нужен огнемёт! 3
0
335991
«Стражи Галактики: Праздничный спецвыпуск»: Санте нужен огнемёт!

Как герои Marvel спасали праздник.

Фантасты, которые начинали свой путь в журналистике 12
0
514090
Фантасты, которые начинали свой путь в журналистике

Терри Пратчетт Писать Терри Пратчетт начал ещё в школе, причём его рассказы публиковались не только в школьной газете, но и в настоящих научно-фантастических журналах. В 17 лет он решил уйти […]

Спецпроекты

Top.Mail.Ru

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: