Прямое введение CRISPR в кровь помогло вылечить генетическое заболевание

Технология генного редактирования CRISPR/Cas9, используемая в науке для удаления и замещения разделов ДНК в клетках, помогла в лечении генетического заболевания. Команду специалистов в данной работе возглавила профессор Джулиана Гиллмор из Университетского колледжа Лондона.

Экспериментальное лечение применили против заболевания, известного как транстиретиновый амилоидоз, которое способно быстро разрушать нервы и другие ткани в организме страдающего им человека – и все из-за одного деформированного белка. 

В рамках исследования, ученые ввели шестерым пациентам-волонтерам миллиарды наночастиц, содержащих инструкции для поиска целевого гена в необходимых клетках и его последующего редактирования при помощи CRISPR/Cas9. В данном случае речь шла о клетках печени. Эти наночастицы были поглощены пораженной печенью и таким образом смогли отредактировать ген, остановив производство вредоносного белка.

Спустя несколько недель после проведения процедуры уровень деформированного белка значительно снизился, особенно у пациентов, получивших более крупные дозы наночастиц.

Джон Леонард, генеральный директор организации, спонсирующей исследование:

Это первый случай, в котором CRISPR/Cas9 была введена напрямую в кровеносную систему. Другие словами, это было системное введение, при помощи которого мы достигли ткани, расположенной далеко от места введения, и смогли отредактировать гены, непосредственно вызывающие заболевание.

Одним из добровольцев был Патрик Доэрти из Ирландии – его болезнь поразила полтора года назад. До того он часто отправлялся в походы по Гималаям или Испании. Однако из-за заболевания у него появилась одышка – даже когда он просто гулял по холмам вблизи дома. Затем он выяснил, что его жизни угрожает тот же самый недуг, из-за которого скончался его отец. Узнав об экспериментальном лечении, Доэрти тут же записался на него.

В то же время этот метод генного редактирования может быть применен для лечения больных ненаследственной формой амилоидоза. Однако для обеспечения безопасности метода и высокой степени его эффективности специалистам необходимо применить его к большему количеству пациентов.

Вдобавок успех данного исследования открывает новые горизонты по части использования CRISPR/Cas9. Считается, что его можно применять в лечении заболеваний сердца, мозга (включая болезнь Альцгеймера) или даже для лечения мышечной дистрофии.